01 aprile, 2025

Una nuova Era per le startup Biotech?



L'intelligenza artificiale sta rivoluzionando il settore biotecnologico, con startup come Retro Biosciences che sviluppano soluzioni innovative per la scoperta di farmaci. Tuttavia, il successo dipende dall'accesso a dati di alta qualità e dall'integrazione di AI nelle pipeline di ricerca. Le aziende stanno evolvendo per attrarre investimenti e collaborazioni con grandi realtà farmaceutiche.

Tutti sappiamo come l'intelligenza artificiale (AI) stia rivoluzionando le nostre vite, il nostro lavoro e l'emergere di nuove startup che cercano di cavalcare l'onda di questa tendenza. Un settore che potrebbe sembrare inizialmente estraneo a questo mondo è la biotecnologia. Tuttavia, la realtà è ben diversa...
Negli ultimi anni, l'intelligenza artificiale (AI) è diventata protagonista nel settore biotecnologico, attirando ingenti investimenti e sollevando alte aspettative sul suo potenziale per trasformare la scoperta e lo sviluppo di farmaci. Uno degli ultimi esempi che conferma questa tendenza arriva da Retro Biosciences, una startup supportata da Sam Altman, CEO di OpenAI, che, dopo aver fornito un investimento iniziale di 180 milioni di dollari, sta ora contribuendo ulteriormente a un round di Serie A di circa 1 miliardo di dollari.
In collaborazione con OpenAI, Retro Biosciences ha sviluppato un modello AI personalizzato che progetta proteine in grado di trasformare temporaneamente le cellule normali in cellule staminali, con l'obiettivo di invertire il processo di invecchiamento.
Questo esempio evidenzia la crescente visibilità del settore e il forte interesse degli investitori verso la biotecnologia guidata dall'AI. Aziende come Insilico Medicine, Recursion, BenevolentAI ed Exscientia stanno sviluppando piattaforme predittive basate su AI per scoprire nuovi farmaci e target terapeutici. Tuttavia, l'industria si trova ancora in una fase di adattamento. I recenti fallimenti clinici di aziende come Calico, Neumora e BioAge Labs sottolineano le sfide nel tradurre le promesse basate sull'AI in successi concreti nel mondo reale.
Inoltre, l'attenzione principale oggi non è più solo sugli algoritmi, ma sulla qualità e quantità dei dati. Il vero vantaggio competitivo ora risiede nell'accesso a set di dati proprietari e ben strutturati, portando l'industria a una "corsa ai dati" piuttosto che a una "corsa all'AI". Le aziende leader stanno costruendo infrastrutture per acquisire e integrare grandi quantità di dati biologici, mentre le principali aziende farmaceutiche stanno formando alleanze strategiche per massimizzare il potenziale di queste tecnologie. Il futuro sarà plasmato dalla capacità di queste aziende di integrare l'AI nei processi di ricerca e sviluppo con un approccio pragmatico, bilanciando innovazione e convalida sperimentale.

Sfide e come le startup si stanno evolvendo

In precedenza, abbiamo fornito un piccolo frammento del puzzle che, a nostro avviso, dimostra chiaramente la trazione che questo settore sta guadagnando e l'attenzione crescente che sta ricevendo da parte degli attori chiave nell'industria delle Scienze della Vita. Le potenziali rivoluzioni nella ricerca e sviluppo riguardano principalmente due aspetti: ridurre il tempo e il capitale necessari per portare un farmaco sul mercato. Sebbene i benefici della tecnologia AI nella scoperta di farmaci siano relativamente chiari, per gli investitori di venture capital, la vera sfida sta nell'identificare quali startup abbiano la "ricetta segreta" per il successo. Tradizionalmente, le startup biotecnologiche si concentravano sullo sviluppo di trattamenti all'avanguardia con uno o due prodotti nel loro pipeline, con l'obiettivo principale di vendere i loro asset una volta raggiunta la prova clinica del concetto (tipicamente nelle fasi di sperimentazione clinica di Fase 2).
Negli ultimi anni, tuttavia, il panorama delle startup biotecnologiche che integrano l'AI nella scoperta di farmaci è cambiato drasticamente. Mentre queste aziende un tempo erano strutturate attorno a un piccolo nucleo di scienziati e manager provenienti dall'industria farmaceutica, oggi assistiamo all'emergere di team molto più diversificati. Non sono più solo biologi e chimici a guidare l'innovazione, ma anche specialisti di machine learning, imprenditori con background tecnologici e persino esperti di gestione dei dati. Questa miscela di competenze è diventata essenziale per affrontare la crescente complessità della scoperta di farmaci basata sull'AI.

Le crescenti necessità finanziarie

Questa evoluzione nel modello di business ha un impatto diretto sulle esigenze finanziarie delle startup. Mentre in passato il capitale raccolto veniva principalmente destinato alla ricerca e sviluppo (R&D) e agli studi clinici, oggi le esigenze di finanziamento sono cambiate significativamente. Le aziende devono investire enormemente nella costruzione di piattaforme tecnologiche avanzate, nell'acquisizione e generazione di dati di alta qualità e nella composizione di team dedicati alla gestione delle partnership commerciali. Questo spiega perché i round di finanziamento stanno diventando sempre più grandi e perché alcuni attori del settore stanno ricevendo valutazioni estremamente elevate, puntando a consolidarsi come veri leader all'incrocio tra AI e biotecnologia.

La sfida cruciale: accesso ai dati

Il fattore chiave che determinerà il successo delle startup biotecnologiche guidate dall'AI sarà la loro capacità di acquisire e sfruttare dati di alta qualità. L'AI nella scoperta di farmaci ha già dimostrato il suo potenziale, ma senza set di dati robusti, specifici e ben strutturati, anche le piattaforme più avanzate rischiano di generare risultati inaffidabili. Oggi, la vera corsa non riguarda tanto lo sviluppo dell'algoritmo più sofisticato, quanto la costruzione della migliore infrastruttura dati. Una delle sfide più grandi in questo settore, rispetto ad altri settori in cui l'AI è applicata, è la limitata quantità di dati di addestramento disponibili per i modelli. Mentre altri settori possono fare affidamento su set di dati contenenti milioni o addirittura miliardi di campioni, gli studi clinici, ad esempio, spesso contano solo una manciata di pazienti. Questo rappresenta una sfida significativa per lo sviluppo di modelli predittivi affidabili.
Le startup che riusciranno a raccogliere, generare e proteggere dati proprietari non solo acquisiranno un decisivo vantaggio competitivo, ma diventeranno anche i partner più ricercati da investitori e grandi aziende farmaceutiche.

Un nuovo modello di business: non più solo la prova del concetto

Le startup biotecnologiche guidate dall'AI stanno evolvendo anche nei loro modelli di business. In passato, l'obiettivo principale era ottenere una prova clinica del concetto (POC) nelle fasi I-II per dimostrare la validità di un candidato farmaco e attrarre l'interesse delle grandi aziende farmaceutiche. Oggi, tuttavia, le aziende si concentrano fin dall'inizio sulla costruzione di pipeline di prodotti più ampie e sull'istituzione di accordi di co-sviluppo strategico con le aziende farmaceutiche, con due obiettivi principali: guadagnare trazione commerciale e diversificare il rischio su più asset.
L'industria farmaceutica è ora un mercato consolidato per le partnership AI: ha il capitale necessario e sa esattamente cosa vuole. Inoltre, ha già estratto valore da queste collaborazioni. In questo senso, la farmaceutica rappresenta il partner ideale. La creazione di piattaforme AI proprietarie è quindi vista come un asset a lungo termine, capace di generare valore non solo attraverso lo sviluppo di farmaci interni, ma anche attraverso collaborazioni e accordi di licenza.

Scenari di Exit

Infine, gli scenari di exit per le startup biotecnologiche guidate dall'AI si stanno evolvendo, con due principali percorsi emergenti: IPO e Buy and Build. L'IPO rappresenta l'opzione più ambiziosa, come nel caso di Exscientia, che è diventata pubblica su Nasdaq, raccogliendo oltre 500 milioni di dollari per sviluppare la sua piattaforma di scoperta di farmaci.
In questo nuovo panorama competitivo, è probabile che molte startup nelle Life Science trovino il loro ideale exit tramite strategie di buy-and-build, dove le aziende più grandi le acquisiscono per rafforzare le proprie capacità e integrare dati/algoritmi. Un esempio notevole è Recursion Pharmaceuticals, che ha acquisito Cyclica e Valence Discovery per espandere il suo pipeline computazionale, o Valo Health, che ha integrato TARA Biosystems per potenziare la sua ricerca cardiovascolare.
Questo approccio consente alle aziende di consolidare competenze e dati, accelerando lo sviluppo di farmaci e creando attori più competitivi nel settore.

Conclusioni

Come IAG, stiamo assistendo allo sviluppo crescente e alla consolidazione di queste aziende, sia a livello europeo che internazionale. Una delle nostre aziende in portafoglio, Rubedo Life Science, è un esempio emblematico di questa tendenza.
Grazie alla sua piattaforma proprietaria di scoperta di farmaci guidata dall'AI, ALEMBIC™, che combina sofisticati algoritmi computazionali con la chimica, la startup può generare numerosi candidati farmaci. Questi candidati saranno studiati nelle fasi precliniche per rafforzare il loro pipeline e stabilire nuove partnership. A conferma di questa strategia, la startup con sede in Italia e California ha annunciato una partnership con Beiersdorf nel 2024 per l'identificazione e lo sviluppo di molecole nel campo della dermatologia. Come abbiamo analizzato in precedenza, il team sta conducendo internamente studi clinici di Fase I per valutare l'efficacia e la sicurezza dei trattamenti per le condizioni dermatologiche.
Contemporaneamente, si stanno sviluppando potenziali farmaci per indicazioni respiratorie, metaboliche e neurologiche per diversificare e attrarre nuovi accordi di co-sviluppo. Rubedo, come molte delle aziende che abbiamo discusso, è solo una delle tante aziende che stanno plasmando questo nuovo panorama—non sarà la prima, e certamente non sarà l'ultima.
Stiamo entrando in quella che ci piace chiamare una nuova era per le startup biotecnologiche. Restate sintonizzati per ciò che arriverà prossimamente.